Om Takhzyro (lanadelumab)

Takhzyro er indiceret til rutinemæssig forebyggelse af tilbagevendende HAE-anfald hos patienter fra 2 år og derover. [1]

Virkningsmekanisme

Ved HAE ses forhøjede niveauer af bradykinin, som øger karpermeabiliteten og medfører væskeudtrædning i væv – hvilket resulterer i hævelse. [1]

Lanadelumab:

• Binder selektivt til plasma-kallikrein
• Hæmmer kallikreinaktiviteten
• Reducerer dannelsen af bradykinin
• Forebygger dermed hævelsesanfald

Dosering og administration

Takhzyro administreres som subkutan injektion via færdigfyldt sprøjte eller fyldt pen i abdomen, lår eller overarm. Behandling bør initieres under opsyn af læge med erfaring i HAE. Efter relevant oplæring kan patient eller omsorgsperson administrere behandlingen. [1]

Voksne og unge (≥12 år)

Anbefalet startdosis: 300 mg hver 2. uge

Mulig dosisjustering:

• 300 mg hver 4. uge ved stabil, anfaldsfri patient
• 150 mg hver 2. uge kan overvejes ved kropsvægt <40 kg
• Dosisreduktion til 150 mg hver 4. uge kan overvejes ved stabil sygdom

Børn (2 til <12 år)

Dosering er vægtbaseret:

• 10–<20 kg: 150 mg hver 4. uge (kan øges til hver 3. uge ved utilstrækkelig kontrol)
• 20–<40 kg: 150 mg hver 2. uge (kan reduceres til hver 4. uge ved stabil sygdom)
• ≥40 kg: 300 mg hver 2. uge (kan reduceres til hver 4. uge ved stabil sygdom)

Den fyldte pen er ikke undersøgt hos børn 2–<12 år og bør derfor ikke anvendes i denne aldersgruppe.

Klinisk dokumentation

HELP-studiet (≥12 år)

125 patienter med HAE type I eller II deltog. Gennemsnitligt antal anfald pr. måned var 0,3 ved behandling med Takhzyro hver 2. uge sammenlignet med 2,0 ved placebo. [1]

SPRING-studiet (2–<12 år)

Takhzyros sikkerhed og virkning som forebyggende behandling af HAE-anfald hos børn blev vurderet i det ikke-blindede fase 3-multicenterstudie SPRING, som inkluderede i alt 21 børn. 

Resultaterne viste, at behandling reducerede den gennemsnitlige anfaldsfrekvens fra 1,8 til 0,1 anfald pr. måned. [1]

HELP Open-Label Extension (OLE)

Den langsigtede sikkerhed og virkning af Takhzyro blev vurderet i en forlængelse af HELP-studiet, hvor alle fik aktiv behandling (HELP open-label extension (OLE) studiet).

212 patienter fik Takhzyro 300 mg hver 2. uge. Resultaterne viste: 

• 0,25 anfald pr. måned
• 97,7 % anfaldsfrie dage
• Gennemsnitlig anfaldsfri periode: 415 dage (14,8 måneder)
• 81,8 % havde ≥6 måneders maksimal anfaldsfri periode
• 68,9 % havde ≥12 måneders maksimal anfaldsfri periode

Bivirkninger

Den hyppigst rapporterede bivirkning var reaktioner på injektionsstedet (smerte, rødme, blå mærker). 97 % var milde, og 90 % forsvandt inden for 1 dag.